وافق المنظمون الأميركيون على علاج جيني للهيموفيليا B من شركة CSL Behring، وهو جرعة تعطى لمرة واحدة وتحرر المرضى من العلاجات المنتظمة.

وقد بلغت تكلفة جرعة العلاج 3.5 مليون دولار، مما يجعله أغلى دواء في العالم.

يعد مرض الهيموفيليا اضطرابًا وراثيًا نادرًا ينجم عن نقص أو غياب أحد عوامل التجلط في الدم، مما يؤدي إلى حالات نزيف خطيرة.

وجدت دراسة رئيسية أن العلاج المسمى Hemgenix من CSL Behring، قلل من عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54٪.

كما حررت 94٪ من المرضى من عمليات حقن مستهلكة للوقت ومكلفة لعامل IX، الذي يستخدم حاليًا للسيطرة على الحالات المميتة المحتملة.

العلاج التقليدي للهيموفيليا ينقل البروتينات المفقودة، والتي تسمى عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف، لكن Hemgenix يعمل عن طريق توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يبدأ العمل في إنتاج بروتين العامل IX.

يذكر أن حوالي 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا.

المصدر : بوابة الاخبار